近日小编从上海药物所获悉，针对系统性红斑狼疮研发的候选新药“马来酸蒿乙醚胺”，已通过上海交通大医院的伦理审查，II期临床试验也已正式在该院风湿免疫科，被确诊为轻中度系统性红斑狼疮的患者中开展。如临床试验顺利推进并上市，有望填补该领域小分子药物的空白，为患者提供新的治疗选择。
1不可被忽视的自身免疫性疾病
“系统性红斑狼疮”
当初风靡全国的网络小说《第一次亲密接触》中,讲述的就是女主角“轻舞飞扬”患上了“红斑狼疮”，医院陪伴她度过最后时光的故事。系统性红斑狼疮是最复杂、最严重的自身免疫性疾病，由于发病机制不清和疾病的异质性，使其治疗药物的研发成为国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。系统性红斑狼疮的全球患病率约为0.12-0.39%，而在我国患者人数就近百万。60年来，只有贝利单抗一款针对系统性红斑狼疮的治疗药物经美国FDA批准上市，但该药费用昂贵需注射使用，且只对部分患者有效。
2中国科学家研发的1.1类候选新药
“马来酸蒿乙醚胺”
中国科学院上海药物研究所左建平研究组与李英研究员历时15年，终于研发出治疗自身免疫疾病“系统性红斑狼疮”的1.1类候选新药——“马来酸蒿乙醚胺”，该新药是具有更强免疫抑制活性的水溶性青蒿素衍生物，在年已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）核准的I、II、III期临床研究批件，即将启动临床研究。
青蒿
青蒿是我国特有的中草药资源，自年中国科学院上海药物研究所科研人员针对青蒿素类化合物，开展以免疫调节活性为导向的药物化学与药理学相结合的系统研究，合成多系列新型青蒿素衍生物，同时也发现了一批具有更强免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物。“马来酸蒿乙醚胺”即是通过对青蒿素进行结构优化研发的新药，属于服用方便的新型小分子药物，避免了单抗类药物常见的不良反应。十余年的研究证实“马来酸蒿乙醚胺”能够抑制自身免疫异常反应，恢复机体的免疫平衡。
关于中科院上海药物所中国科学院上海药物研究所前身是国立北平研究院药物研究所，创建于年，次年迁至上海，年搬迁至张江，是我国历史最悠久的综合性创新药物研究机构。现有五个国家级研究中心：新药研究国家重点实验室、国家新药筛选中心、中药标准化国家工程实验室、国家化合物样品库、国家中药质量第三方检测（南方）中心，并建成了功能齐全、技术先进、综合集成、无缝衔接、运行高效、国际规范的综合性创新药物研发体系。
自建所以来，共研制开发新药余种并投入生产，创制了一批在国内外具有一定影响的创新药物，如抗恶性疟疾首选药物蒿甲醚、重金属解*药二巯丁二酸、抗肿瘤新药丁氧哌烷、抗阿尔茨海默症新药石杉碱甲、现代中药丹参多酚酸盐和抗菌新药盐酸安妥沙星等。年，抗阿尔茨海默症（AD）新药GV-完成III期临床试验，这是国际首个基于多靶点协同机制研发、并在III期临床试验中达到预期的抗AD原创新药。此外，一批抗恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫性疾病和抗感染性疾病的新药已进入临床研究。
年，上海药物所作为牵头单位发起的“张江药物实验室”正式揭牌成立。张江药物实验室将以上海药物和生物医学研究力量为基础，通过整合长三角和全国生命科学、医学、化学、药学优势资源，形成以“上海为核心，长三角为基盘，辐射全国”的新型药物研发机构。实验室将以疾病为中心，以“出原创新药”和“出引领技术”为目标，聚焦基于疾病机制研究的新药发现以及药物研发新方法、新技术发展，有效解决我国生物药研发和产业发展“卡脖子”的问题，建设成为具有全球影响力的原创新药研发高地和国际一流的药物科学研究中心。
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